Escaparate Tecnológico
Problema a resolver
La anemia es un trastorno sanguíneo en el que la sangre tiene una capacidad reducida
para transportar oxígeno debido a un número de glóbulos rojos inferior al normal o a una reducción de la cantidad de hemoglobina. La anemia es frecuente en las personas mayores, y se agrava a medida que avanzan las décadas. Dado que la población de edad avanzada va en aumento, se prevé que aumente la prevalencia de la anemia y, en consecuencia, su repercusión en la salud y el gasto sanitario. Hoy en día, la anemia se considera una causa de deterioro grave de la calidad de vida, morbilidad y deterioro de la función física, y un factor de riesgo de muerte.
Las estrategias actuales de tratamiento de la anemia pasan por el empleo de suplementos dietéticos, el uso de agentes estimulantes de la eritropoyesis, la realización de intervenciones quirúrgicas para detener las hemorragias internas, el trasplante de sangre y médula ósea, que a menudo hace que el paciente deba permanecer en un hospital una o dos semanas antes del trasplante para prepararse y además pueden requerir la administración de medicamentos especiales y, posiblemente radiación y la realización de transfusiones de sangre, en relación con las cuales existe una pequeña posibilidad de que el paciente sufra una reacción a la sangre del donante o contraiga una enfermedad infecciosa.
A pesar de todas estas alternativas, existe una necesidad médica no cubierta que pasa por el desarrollo de estrategias terapéuticas para el tratamiento de la anemia. En particular, existe la necesidad de desarrollar agentes estimulantes de la eritropoyesis (proceso mediante el cual se forman los glóbulos rojos o eritrocitos) que permita minimizar los riesgos mencionados anteriormente. La presente invención se centra en plantear una nueva alternativa proporcionando una estrategia terapéutica novedosa para el tratamiento de la anemia.
Descripción
La presente propuesta se centra en el empleo de inhibidores de la quinasa ZAKα (MAP3K20), o una composición que los comprenda, para su uso en el tratamiento de la anemia.
Se trata de compuestos ya empleados en otro tipo de aplicaciones, que se ha demostrado que inhiben una vía inflamasómica específica implicados en la regulación de la hematopoyesis. En concreto, promueven y la eritropoyesis (producción de glóbulos rojos). Para ello se han llevado a cabo ensayos en los que se han utilizado tanto en células humanas como el modelo animal pez cebra.
La propuesta se basa en el empleo de inhibidores de la quinasa ZAKα para alterar una vía de señalización, en concreto la ZAKα/P38/NLRP1, que promueve la acumulación del factor de transcripción eritroide GATA1 y, por tanto, la eritropoyesis. Los estudios han demostrado su eficacia terapéutica en el tratamiento de diferentes tipos de anemias, especialmente anemias congénitas o asociadas a enfermedades inflamatorias crónicas. Más específicamente, los resultados obtenidos con progenitores hematopoyéticos de pacientes de anemia Diamond Blackfan muestran un beneficio terapéutico muy claro en pacientes con diferentes mutaciones. Esta propuesta incluye un método in vitro para cribar, identificar y/o producir compuestos para su uso en el tratamiento de la anemia.
Aspectos innovadores
- Identificación de diferentes compuestos que tienen en común la regulación por inhibición de
- una nueva vía de señalización específica implicada en la hematopoyesis.
- Reposicionamiento de fármacos para el tratamiento de anemias raras que aún no cuentan con opciones terapéuticas efectivas.
Aplicaciones
La invención es especialmente interesante para empresas del sector médico y farmacéutico, ya que revela nuevas estrategias terapéuticas para el tratamiento de alteraciones hematopoyéticas asociadas a enfermedades inflamatorias crónicas y anemias congénitas, dando respuesta a una necesidad médica no cubierta por los tratamientos actuales.
Esto muestra la relevancia clínica de estos hallazgos para tratar la anemia, particularmente la anemia congénita o la anemia asociada a inflamación crónica.
Estado de desarrollo / Protección
Estos resultados se encuentran protegidos mediante patente europea solicitada el 25/05/2023, y por lo tanto dentro de plazo para solicitar la extensión internacional de su protección.
Colaboración buscada
Las entidades titulares buscan una colaboración que conduzca a una explotación comercial de la invención presentada. El escenario ideal para las instituciones sería llegar a un acuerdo con el fin de transferir el uso de la tecnología a través de una licencia (exclusiva o no exclusiva). Sin embargo, la forma, términos y condiciones de la colaboración se pueden discutir abiertamente si la tecnología presentada es de interés, estando el equipo de investigación abierto a acuerdo de cooperación técnica para validar técnica y comercialmente la tecnología.
Más información
Pie de imagen: 1. Resultados del aumento del número de colonias eritroides en pacientes 2. Crecimiento del número de eritrocitos en modelo de pez cebra después del tratamiento.
